近年来对结节性硬化症的遗传及分子生物学层面的研究进展使西罗莫司或依维莫司（everolimus）成为可选的药物治疗方法，TSC相关肾AML的发病机制是由于TSC基因失活导致mTOR信号转导通路上游的抑制性蛋白失活，mTOR蛋白异常活化，细胞过度增殖和大量血管新生，在肾脏形成AML。而西罗莫司或依维莫司可直接抑制mTOR活性，使肾血管平滑肌脂肪瘤停止增长或体积缩小。在EXIST2研究中，依维莫司组有42%的患者AML病灶体积缩小>50%。另有研究表明，应用西罗莫司后使肾AML体积缩小38%～95%，可作为保留肾单位切除术的新辅助治疗。