治疗

（1） 雄激素：可以促进造血，延长端粒长度。

（2） 粒细胞集落刺激因子（G-CSF）：可提高部分患者中性粒细胞计数。需警惕G-CSF刺激白血病克隆生长的风险。

（3） 造血干细胞移植（HSCT）：是惟一的根治性治疗。但患者发生实体瘤的高危风险仍然存在，甚至在HSCT后增加。移植预处理方案需要考虑到FA患者对化疗和放疗敏感、耐受性差以及放疗会增加移植后第二肿瘤发生率，尽量避免放疗。

（4） MDS或AML的治疗仍然具有挑战性，包括化疗、造血干细胞移植和参加临床试验。FA患者对化疗耐受性差，可能导致严重的或不可逆的骨髓抑制。

实体瘤的治疗仍有赖于早期发现、手术切除治疗。采用化疗和放疗治疗因毒性增加可能出现致死性并发症，目前还没有明确的剂量减量方法，建议定期筛查和监测。