前言

药品的研发、生产、流通、使用四大环节构成了现代医药产业链，而药品研发在医药产业链中的地位举足轻重，引领着医药产业发展的良性循环。当前，药物创新朝着不断满足临床需求的目标前行，生物药则为药品市场增添了生机和活力。我国自2015年药品审评审批制度改革以来，随着国际化进程加快、本土与跨国药企合作升级，一系列创新药鼓励政策相继出台或正待颁布，促进了新药上市进程。数据显示，国家药品监督管理局（NMPA）在2018年批准了48个（进口38个、国产10个）新药上市；2019年批准了53个（进口39个、国产14个）新药上市。可以看出，中国药企新药研发与国际先进水平之间的差距正逐步缩小。

药学类专业（药学、制药工程、生物制药、中药、药物制剂等）设置综合应用性的新药研发课程尤为必要，有利于夯实学生的专业知识基础，更利于培养学生的创新精神和学以致用的理念。经过缜密分析和研讨，以下简要归纳出新药研发课程的基本性质和要求。一是理论综合性，除了医药学专业知识以外，新药研发涉及生命科学、生物信息学、计算机科学等多学科理论体系；二是实践应用性，要求密切联系研发工作实际，灵活运用各类实验技术解决具体问题；三是规范合法性，即新药的研究程序、研究方法具有特殊性，必须严格执行各类研究质量管理规范、有关法律法规且符合道德伦理要求；四是前沿创新性，本学科随诸多新兴学科而发展，对新药研发相关课题的创新性思考、前瞻性判断和专业化决策能力至关重要；五是信息广泛性，要求能够系统地检索并合理利用如药品、市场、技术前沿成果和知识产权保护等多方面信息资源。

新药研发系指新药从实验室发现到上市应用的整个过程，包括先导化合物的发现研究，以及充分验证候选药物安全、有效且质量稳定可控的开发研究两大阶段。基于课程基本性质及要求，本教材构建了与新药研发流程较为统一的框架体系，以明确学习目标和课程知识脉络，进而深入具体内容和重要课题的讨论和阐释。主要章节包括绪论、新药设计与发现研究、新药工艺与质量研究、新药的药理毒理研究、新药的临床试验研究、新药注册与上市管理、新药选题与信息利用等。在本书编写中，注意统筹把握系统性与针对性、应用性与创新性、经典理论与最新成果等相互关系。譬如，该课程知识范围广、综合性强，需要有的放矢、突出重点，对涉及《药理学》《药物化学》《药剂学》《药物分析学》《药事管理学》等已修内容时，着重从新药研发角度作简明扼要的应用性论述，基本知识内容以学生复习巩固为主。

新药研发课程知识内容错综复杂，应该自始至终清晰其结构主线：①二大阶段，指研究过程分为发现研究和开发研究两大阶段，主要是由先导化合物到候选药物，再到临床候选药物，直至上市新药的转化研究过程；②三级层面，指研究方案分为临床前研究、临床试验及上市监测三级层面，其区别在于研究对象类别（体外、动物模型、正常人体、适应证患者）及其数量不同，由此逐步推进新药研发进程；③四项内容，指新药研究分为药效学、药动学、毒代学、工艺及质量研究四项内容，目的是发现或验证新药的有效性、安全性和质量稳定可控性等。

本书参照最新药政法规和政策，着眼于学科前沿技术发展，力求通俗易懂、详略得当地整合新药研发所涉及的各学科专业知识。本书由安徽理工大学、安徽中医药大学、广东药科大学等高校的药学类专业教师编写，王效山教授予以审定。本书参考了国内外的一些书籍、文献资料，在此谨向有关作者表示诚挚感谢。由于新药研发题材的综合性、实践性要求高，技术信息量大，加之编者的学术水平所限，本书尚存在不足和疏漏之处，期盼广大读者和专家不吝指正。

编　者

2020年5月于安徽理工大学