新药研发模型可基于药物临床试验阶段之前及早期临床阶段的大数据集尽可能及时地预测临床结果。在数据建模和分析预测药物临床结果后，可以决定是否暂缓研究次优的药物，或停止次优药物昂贵的临床试验。

利用大数据技术建模分析，制药企业可以将新药更快地推向市场，或生产更有针对性、有更高潜在市场回报和治疗成功率的药物。一般新药从研发到推向市场的时间大约为13年，使用预测模型可以帮助制药企业提早3～5年将新药推向市场。

使用大数据统计工具和算法可提高临床试验设计水平，有利于临床试验阶段招募患者。通过挖掘患者数据，评估招募患者是否符合试验条件，从而加快临床试验进程，提出更有效的临床试验设计建议，并能找出最合适的临床试验基地。

利用大数据技术分析临床试验数据和患者记录可以确定药品更多的适应证和发现副作用，从而重新定位药物，或实现针对其他适应证的营销。实时或近乎实时地收集不良反应报告可以促进药物警戒。基于临床试验大数据集的分析可为临床实验部分暗示但缺乏足够统计数据的场景提供证据。